CPTx ist ein Biotechnologieunternehmen im Bereich genetische Medizin, das auf der Entwicklung von In-vivo-Therapeutika spezialisiert ist. Im Mittelpunkt steht eine Plattform auf Basis von immunstiller, redosierbarer Einzelstrang-DNA (ssDNA), die mittels nicht-viraler Lipid-Nanopartikel (LNP) in den Körper eingebracht wird. Das Unternehmen verfolgt mit dieser Technologie einen alternativen Ansatz zu viralen Vektoren und mRNA – mit dem Ziel, dauerhafte Expression und wiederholte Dosierung zu ermöglichen.
Das Leitprogramm von CPTx ist eine In-vivo-CAR-T-Therapie, die auf der ssDNA-LNP-Plattform aufbaut. Die Pipeline des Unternehmens befindet sich im Aufbau; konkrete Angaben zur klinischen Phase oder zur Anzahl weiterer Programme liegen nicht vor. Die Plattform selbst soll im Laufe mehrerer Jahre Forschung gereift sein, ohne dass ein genauer Zeitraum genannt wird.
CPTx integriert die molekulare Entwicklung mit einer eigenen Herstellung von ssDNA-Konstrukten in hoher Qualität. Dieses Modell der vertikalen Integration soll eine konsistente Kontrolle über die Produktqualität entlang der gesamten Entwicklungskette sicherstellen.
- Kerntechnologie: Immune-silent, redosierbare ssDNA-Plattform
- Verabreichung: Nicht-virale Lipid-Nanopartikel (LNP)
- Leitprogramm: In vivo CAR-T-Therapie
- Fertigung: Eigene In-house-Herstellung von ssDNA-Konstrukten
