Orbital Therapeutics ist ein Biotechnologieunternehmen, das RNA-Medikamente entwickelt, deren Ziel es ist, Zellen direkt im Körper (in vivo) so umzuprogrammieren, dass Krankheiten an ihrer Ursache behandelt werden. Die Plattform des Unternehmens konzentriert sich auf kontrollierbare und programmierbare RNA-Therapeutika, die über mehrere Krankheitsbereiche hinweg eingesetzt werden können.
Ein zentraler Ansatz ist die In-vivo-CAR-T-Therapie. Hierbei werden T-Zellen des Patienten durch die RNA-basierte Therapie direkt im Körper zu CAR-T-Zellen umprogrammiert. Für autoimmune Erkrankungen befindet sich dieser Ansatz in präklinischen Studien, einschließlich Daten aus Nicht-Primaten-Modellen, mit dem Potenzial für ein best-in-class Profil.
Die wissenschaftlichen Schwerpunkte des Unternehmens liegen in den Bereichen RNA-Therapeutika, In-vivo-Zellreprogrammierung, zielgerichteter Wirkstoffabgabe, Immunmodulation und der genannten In-vivo-CAR-T-Therapie. Orbital Therapeutics positioniert sich an der Schnittstelle von Biotechnologie und der Entwicklung von Therapien für autoimmune Erkrankungen.
