Somagenetix entwickelt ex-vivo-Lentivirus-Gentherapien zur Behandlung von Phagozytenstörungen und anderen schwerwiegenden vererbten genetischen Erkrankungen. Das Unternehmen nutzt lentivirusmodifizierte Stammzellen, um einmalige Therapien zu schaffen, die auf Aktivitäten in terminal differenzierten Zellen abzielen. Die Plattform ist darauf ausgelegt, Spezifität, Dauerhaftigkeit und Sicherheit zu bieten.
SGX-001 ist das Hauptprogramm des Unternehmens und zielt auf die Chronische Granulomatöse Erkrankung (CGD) ab, eine Immundefizienz ohne bisherige Langzeitbehandlungsoptionen. Das Programm befindet sich auf dem Weg zu klinischen Studien am Menschen, die für 2026 geplant sind. Die präklinischen Arbeiten werden nach GLP-Standards durchgeführt.
Die Lentivirus-Plattform des Unternehmens soll potenziell Therapien für mehr als 50 bekannte genetische Störungen ermöglichen. Das Team verfügt über Fachkompetenz in Gentherapie, Immunologie und klinischer Forschung und konzentriert sich auf die Expansion der Plattform auf weitere vererbte Erkrankungen und neurodegenerative Störungen.
