Nerai Bioscience AG ist ein Schweizer Biotechnologieunternehmen, das sich auf die Entwicklung massgeschneiderter Genomeditoren mit hoher Präzision spezialisiert. Das Unternehmen verfolgt das Ziel, heilbare Gentherapien für Patienten mit seltenen Erbkrankheiten bereitzustellen – ein Ansatz, der auf einmalige therapeutische Interventionen abzielt.
Kernstück der Technologie ist die proprietäre MORPHEME-Plattform, die grossflächig automatisierte gerichtete Evolution, hochdurchsätzige zellbasierte Funktionsscreens und maschinelles Lernen kombiniert. Diese Kombination ermöglicht die Erzeugung von Genomeditoren mit starken Spezifitäts-, Aktivitäts- und Sicherheitsprofilen. Die Plattform nutzt Protein-Engineering und CRISPR-Technologie, um Editoren in grossem Massstab zu entwickeln.
Die therapeutische Pipeline von Nerai richtet sich auf seltene genetische Erkrankungen, mit ersten Programmen in Leber- und Netzhauterkrankungen. Das Unternehmen positioniert sich auf der Suche nach First-in-Class- oder Best-in-Class-Genomreditoren, die zuvor unerreichbare Krankheiten adressieren könnten.